事業モデル
Stoke Therapeuticsは、タンパク質発現を上昇させることで深刻な遺伝性疾患の治療法を開発するバイオテクノロジー企業です。独自のTANGOアプローチを活用し、アンチセンス核酸（ASOs）を用いて特定のタンパク質レベルを回復させる技術を有しています。
同社は、中枢神経系や眼疾患のハプロ不全疾患など、複数のターゲットに焦点を当てたプログラムを開発しています。2016年にASOthera Pharmaceuticalsから現在の社名に変更され、マサチューセッツ州に拠点を置いています。
KPI
最新の会計年度（FY2025）において、売上高は1.8億ドル（＝1.8億ドル）を記録しており、前年比で404.5%の極めて高い伸びを示しています。同期間の純利益も前年比で92.3%増加しており、事業の拡大が確認されます。
一方で、営業利益率は-11.2%、ROEは-2.0%となっており、依然として研究開発への投資が先行するフェーズにあります。また、同社は1.1億ドル（＝1.1億ドル）の現金および現金同等物を保有しています。
業績推移
売上高の推移（通期・直近3期）。出典は kabu-insight（yfinance 由来）の通期実績で、古い期から新しい期の順に並べた。
FY2023の売上高は0.1億ドル。
FY2024の売上高は0.4億ドル。
FY2025の売上高は1.8億ドル。
成長ドライバー
成長の主要な原動力は、開発中の主要製品であるSTK-002およびZorevunersenの臨床試験の進展です。STK-002は常染色体優性眼筋萎縮症の治療に向けた第1相臨床試験の段階にあります。
また、Dravet症候群の治療薬であるZorevunersenは、現在第3相臨床試験で評価されています。これらのパイプラインは、将来的な市場参入に向けた重要なマイルストーンとなります。
リスク
バイオテクノロジー企業として、臨床試験の進捗や規制当局の承認プロセスに大きく依存するリスクがあります。特に第3相試験中の薬剤や、新規のASO技術を用いた治療法の承認には高いハードルが存在します。
また、研究開発型企業であるため、製品の承認が得られない場合や開発の遅延が発生した際に、財務状況に大きな影響を与える可能性があります。現在は高い成長率を示しているものの、依然としてマイナスの利益率を維持している点も留意が必要です。
競合
同社は、遺伝性疾患の治療において独自のTANGOアプローチを用いることで差別化を図っています。ASO技術を用いた治療法は競争の激しい分野ですが、独自の技術基盤が優位性となります。
また、Biogen Inc.BIIBやAcadia Pharmaceuticals Inc.といった大手企業との提携・ライセンス契約を締結しており、これらのパートナーシップを通じて開発と商業化の可能性を強化しています。これらの提携は、競合他社に対する競争力の源泉となります。
バリュエーション
最新の市場データに基づくと、同社の株価は31.62ドル、時価総額は約20.4億ドル（2,040百万USD）となっています。PBRは5.71倍と算出されています。
バイオテクノロジーセクターの特性上、現在の評価は将来のパイプラインの成功可能性を織り込んだものとみられます。投資判断にあたっては、臨床試験の進捗と提携先との協力関係の進展を注視する必要があります。